WAP手机版 RSS订阅 加入收藏  设为首页
澳门新濠开户
当前位置:首页 > 澳门新濠开户

澳门新濠开户:患者只能口服磷制剂对症治疗

时间:2021/12/1 20:48:46   作者:   来源:   阅读:12   评论:0
内容摘要:2021年1月,安徽省儿童医院肾内科主任医师邓芳教授为临平(博素优单抗)开具处方。第一方的引进,意味着一个创新的治疗方案在安徽落地,为当地罕见病患者带来突破性的低磷佝偻病精准治疗。低磷血症佝偻病是一组罕见的疾病,其特征是由于遗传或获得性原因导致肾脏对磷的排泄增加而导致的低磷血症。被列入《第一批罕见病目录》第51号罕见病...
2021年1月,安徽省儿童医院肾内科主任医师邓芳教授为临平(博素优单抗)开具处方。第一方的引进,意味着一个创新的治疗方案在安徽落地,为当地罕见病患者带来突破性的低磷佝偻病精准治疗。

低磷血症佝偻病是一组罕见的疾病,其特征是由于遗传或获得性原因导致肾脏对磷的排泄增加而导致的低磷血症。被列入《第一批罕见病目录》第51号罕见病。 X连锁低磷佝偻病,即X连锁低磷血症(XLH)是低磷佝偻病的一种,约占遗传性低磷佝偻病的80%。 XLH的患病率约为1/60000~1/20000,患者人数少,社会关注度低。安徽省儿童医院肾内科主任医师邓芳教授介绍,XLH是由PHEX基因突变引起的成纤维细胞生长因子23(FGF23)产物过量引起的,具有很高的致残性和致畸性。速度。在brozoyuumab上市之前,国内没有特效药,患者只能口服磷制剂对症治疗。

邓方分析:“即使进行‘补磷’治疗,患者体内血磷水平仍达不到正常水平,畸形骨骼也无法完全矫正,患者生长发育迟缓也难以改善。”另外,磷酸盐制剂味道涩,需要每天频繁使用,患者依从性差,长期使用磷酸盐有发生肾钙质沉着症、高钙尿症和继发性甲状旁腺功能亢进等并发症的风险,因此,低磷酸盐性佝偻病推出创新具体药物意义重大。临平(brosoyuumab)可靶向结合并抑制FGF23的活性,增加肾脏对磷的重吸收和血清活性维生素D水平,提高血清磷水平。它是唯一被批准用于解决 XLH 潜在原因的突破性疗法。在一项安慰剂对照的临床试验中,发现每月接受一次临平治疗的成人中有 94% 达到了正常的磷水平。

近年来,随着国家和社会对罕见病的高度重视,罕见病治疗药物的研发、审评审批进程进入加速期。 2019年,临平被列入第二批《临床急需新药目录》。 2021年1月,用于治疗X连锁低磷血症的靶向治疗药物brosoyuumab获国家药品监督管理局(NMPA)批准上市; 3月,brozoyuumab扩大适应症,获得NMPA批准,用于成人肿瘤骨软化症;同年7月正式商用。

本类更新

本类推荐

本类排行

网钛QQ交流群:43870294    OTCMS作者QQ:877873666(并非该网站站长) 闽ICP备12010380号